CRISPR臨床應用突破 移除T細胞內的HIV基因

美國天普大學(Temple University)研究團隊成功使用CRISPR 基因編輯技術，將帶有HIV-1病毒DNA從T細胞上移除，且能防止病毒進一步複製及感染。研究結果於3 月4 日刊載於《Scientific Reports》。研究團隊領導者Kamel Khalili表示，抗反轉錄病毒藥物可有效控制HIV 的病情，但病人一旦暫停或停止服藥，體內HIV將大量複製，削弱病人免疫功能，導致病情惡化。

 

研究團隊以CRISPR/Cas9基因編輯技術，利用嚮導RNA(guide RNA)定位細胞中的HIV-1基因，加上一個可標的此DNA的核酸酶，來移除CD4+ T細胞中的HIV-1病毒DNA，讓它無法複製並持續再感染其他健康的細胞。

 

另外，研究團隊也解決有關CRISPR脫靶效應和潛在毒性問題，利用「超深度全基因體定序(ultradeep whole-genome sequencing)」對瞄準HIV-1的嚮導RNA、HIV-1 DNA序列以外的其他序列定序，找尋可能發生的非特異性突變與脫靶序列。

 

Kamel Khalili表示，這項技術不但安全、不具毒性，還能保護其他細胞不再受到感染，之後將朝人體實驗方向發展。研究成果推進了CRISPR 基因編輯技術於臨床的應用，對治療愛滋病及其他多種病毒性疾病有著一定的指標意義。