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中研院沈哲鯤團隊開發漸凍人及失智症用藥

2014-10-28


漸凍人及失智症治療出現曙光,中研院帶領的研究團隊,利用小鼠模式,揭開疾病蛋白致病機制,並發現可能影響學習與社交能力,未來將利用治療乳癌用藥Tamoxifen投入相關研究。

科技部今天舉行記者會,發表由中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤率領的成功大學、台北醫學院研究團隊,所做「神經退化性疾病在漸凍人與失智症之基礎研究與轉譯研究成果」。

沈哲鯤表示,「前額顳葉退化症」與漸凍人病變細胞中的泛素沉澱物堆積中,TPD-43是主要的疾病蛋白。如果基因轉殖小鼠前額中有TPD-43過量表現,2個月大的小鼠就會產生認知功能缺失,6個月大的小鼠則會有運動功能缺失的情形。 「前額顳葉退化症」每10萬人就有2至9人發病,40%為家族遺傳,60%的病人基因代碼缺陷仍未查知,目前仿照阿茲海默症用藥,但沒有效果。

沈哲鯤並指出,這次研究也發現「前額顳葉退化症」會影響社交能力,年紀愈大的小鼠愈明顯,根本不喜歡交朋友。

他說,如果在脊髓神經細胞剔除TPD-43基因,小鼠就會發生體重減輕、駝背及運動功能缺失等漸凍人病徵。

漸凍人的發病率每10萬人有1至2人,90%病例為偶發性,和「前額顳葉退化症」一樣,目前也無藥可治。

沈哲鯤說,研究團隊利用雷帕黴素(Rapamycin)用藥,發現可預防及減緩腦前額顳葉退化症(FTLD),包括學習能力可拉回60至70%,運動能力可救回40%以上。

值得注意的是,沈哲鯤指出,由於雷帕黴素副作用較強,目前北醫轉投入原用於治療乳癌用藥的諾瓦得士錠(Tamoxifen)和漸凍人及失智症等相關研究,未來醫生面對患者將不再束手無策。漸凍人及失智症治療出現曙光!

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