中研院沈哲鯤團隊開發漸凍人及失智症用藥
2014-10-28
漸凍人及失智症治療出現曙光，中研院帶領的研究團隊，利用小鼠模式，揭開疾病蛋白致病機制，並發現可能影響學習與社交能力，未來將利用治療乳癌用藥Tamoxifen投入相關研究。
科技部今天舉行記者會，發表由中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤率領的成功大學、台北醫學院研究團隊，所做「神經退化性疾病在漸凍人與失智症之基礎研究與轉譯研究成果」。
沈哲鯤表示，「前額顳葉退化症」與漸凍人病變細胞中的泛素沉澱物堆積中，TPD-43是主要的疾病蛋白。如果基因轉殖小鼠前額中有TPD-43過量表現，2個月大的小鼠就會產生認知功能缺失，6個月大的小鼠則會有運動功能缺失的情形。
「前額顳葉退化症」每10萬人就有2至9人發病，40%為家族遺傳，60%的病人基因代碼缺陷仍未查知，目前仿照阿茲海默症用藥，但沒有效果。
沈哲鯤並指出，這次研究也發現「前額顳葉退化症」會影響社交能力，年紀愈大的小鼠愈明顯，根本不喜歡交朋友。
他說，如果在脊髓神經細胞剔除TPD-43基因，小鼠就會發生體重減輕、駝背及運動功能缺失等漸凍人病徵。
漸凍人的發病率每10萬人有1至2人，90%病例為偶發性，和「前額顳葉退化症」一樣，目前也無藥可治。
沈哲鯤說，研究團隊利用雷帕黴素（Rapamycin）用藥，發現可預防及減緩腦前額顳葉退化症(FTLD)，包括學習能力可拉回60至70%，運動能力可救回40%以上。
值得注意的是，沈哲鯤指出，由於雷帕黴素副作用較強，目前北醫轉投入原用於治療乳癌用藥的諾瓦得士錠（Tamoxifen）和漸凍人及失智症等相關研究，未來醫生面對患者將不再束手無策。漸凍人及失智症治療出現曙光！
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